maandag 5 juli 2010

Op www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT01153932?term=duchenne&rank=7is een nieuwe fase 2 klinische studie geplaatst met PRO051 (GSK2402968). Deze studie zal de werkzaamheid van twee verschillende doseringsschema’s van PRO051 beoordelen, toegediend gedurende 48 weken, in ambulante jongens met DMD die een exon 51 skip nodig hebben. De farmacokinetiek (hoe het middel zich verspreidt in het lichaam, met welke efficiëntie en snelheid het wordt opgenomen en hoe het uiteindelijk wordt afgebroken), de veiligheid en verdraagzaamheid van PRO051 zullen eveneens bestudeerd worden.
Dit onderzoek zal plaatsvinden in Australië, België, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Spanje, Turkije en het Verenigd Koninkrijk.
Op dit moment worden er nog geen patiënten gezocht voor deelname.

De FDA wil nog aanvullende informatie voordat de fase 3 studie met PRO051 mag gaan starten in de VS. Deze fase 3 studie beoordeelt de veiligheid en werkzaamheid van PRO051 bij ambulante jongens met DMD die een 51 skip nodig hebben, gedurende een toediening van 48 weken.

Hoewel het erg technisch is en nog niet in het Nederlands vertaald, willen we dit nieuws de lezers van de Morrisbikerssite toch niet onthouden. Prosensa, het Pharmaceutisch bedrijf uit Nederland wat het zgn Exon Skipping heeft uitgevonden als medicatie tegen DMD, bracht vandaag een nieuwe site in de lucht met specifieke informatie over de status van lopende onderzoeken. In 2010 zou de klinische testfase II/III moeten opstarten en zoals we nu kunnen zien zijn de eerste stappen gezet.
Kijk voor meer informatie op www.prosensa.eu

In this study PRO051/GSK2402968 was safe, well-tolerated, and effective in specifically inducing exon 51 skipping and dystrophin restoration (up to 35% of normal) in the majority of muscle fibers (up to 94%) in the treated area.  In a subsequent Phase I/II dose-ranging safety study, PRO051/GSK2402968 was administered subcutaneously during 5 weeks in 12 patients at two European clinical centers. The study demonstrated that PRO051/GSK2402968 was well tolerated in all patients and that novel dystrophin expression was detected in each treated patient. An extension study is ongoing in all 12 patients in order to collect longer term safety data before enrolling patients for a large international multi-center pivotal study in 2010. Prosensa is also preparing for a safety and PK study in non-ambulatory DMD boys. Prosensa has partnered with GSK for the further clinical development of PRO051/GSK2402968.