Tag Archief van: Duchenne

Volg ons LIVE!!!

/0 Reacties/in /door

De Morrisbikers zijn vanaf zondag elke dag live te volgen! De Morrisbikers krijgen elke dag bij de start een tracker uitgereikt. Met deze tracker kun je ons live te volgen via een speciale website! Klik op onderstaande button(afbeelding/link) om naar de site van Duchenneheroes te gaan. Daar klik je dan op dezelfde afbeelding “Volg je Heroes live!” die een nieuwe pagina opent.

Let op de link (op site Duchenne Heroes) wordt elke dag veranderd dus even elke dag via de site van Duchenne Heroes en de knop (afbeelding/link) daarop naar de tracker-site. Zoek ons door te filteren op team 69 ofwel de Morrisbikers.

Nog zin om de Morrisbikers te komen bezoeken? Je kunt ons op onderstaande campings vinden komende week.

Dag 0 + 1:  Zaterdag 17 + Zondag 18 september 2016 
Camping Landal Warsberg
54439 Saarburg, Duitsland

Dag 2:  Maandag 19 september 2016 
Camping Echternacherbrück  Mindenerstrasse 18  54668 Echternachbrück, Duitsland

Dag 3:  Dinsdag 20 september 2016 
Camping Trois Frontieres in Lieler  Hauptstroos 12 Lieler, Luxemburg

Dag 4:  Woensdag 21 september 2016 
Expo Centrum Malmedy  Rue Frederic Lang 3, Malmedy, Belgie

Dag 5:  Donderdag 22 september 2016  (aankomstlocatie Weekend­Heroes)  Camping Gulpenerberg  Berghem 1, 6271 NP  Gulpen (NL)

Dag 6:  Vrijdag 23 september 2016
Camping Heelderpeel  De Peel 13, 6097 NL De Heel

Dag 7:  Zaterdag 24 september 2016 
Finish in Eindhoven bij de Karpendonkse plas
Terrein open om 13:00 uur met diverse optredens.
Bikers finishen tussen 15:00 en 16:00 uur

morris zhuis april 2013

Met papa naar Nijmegen

/0 Reacties/in /door

Het was al weer even geleden , met papa alleen naar Nijmegen. We hadden vakantie en papa was vrij dus de wekker vroeg gezet en op weg naar de scan en de prikken. In Nijmegen eerst een gesprek met dr. de groot. was er al nieuws over de uitslagen van fase 2 waar ik aan mee heb gedaan. Nee nog niet maar wel de eerste week na de vakantie. Spannend. gaan we door met medicatie of wordt de boel afgeblazen? Wie zal het zeggen. Ik heb in ieder geval het gevoel dat de prikjes wel iets helpen. De blauwe plekken op mijn benen, armen en billen moeten dan maar. Op de terug weg lekker samen met papa aan de M&M’s gezeten.. mmmmmmmm

Vaste prik in Nijmegen

/0 Reacties/in /door

Al weer bijna twee jaar doet Morris nu mee aan het wetenschappenlijk onderzoek tegen de gemene ziekte van Duchenne. Iedereen kent m inmiddels al en staan vaak al op de uitkijk op donderdagochtend vroeg. en vroeg was het deze donderdag. Sem lag nog lekker te slapen toen we met z’n drietjes om 06.15 uur werden gewekt door de wekker. Op weg naar de wekelijkse spuit (en en op weg naar Dr. de groot. Helaas nog geen nieuws over de onderzoeksresultaten. De bijwerkingen van de dikke rode harde plekken nemen we maar voor lief. Helaas voor Morris worden de spuitjes wel steeds gemener omdat de huid zo hard wordt. Onze bikkel blijft, zoals te zien is op de foto, altijd lachen. Af en toe een traantje mag dan ook wel. En maandag 3 december wordt hij alweer 8 jaar!!!

Vier weken rust !

/0 Reacties/in /door

Vandaag, donderdag 19 januari is een aparte dag. Voor het eerst in een jaar tijd krijgt Morris op donderdag geen spuitje. De trial is afgelopen en de resultaten zijn ons onbekend. Dit komt omdat de wereldwijde trial (54 patiëntjes) nog doorloopt tot augustus 2012. Pas in 2013 verwachten we de eerste resultaten. Heeft Morris nu een placebo gekregen of het medicijn? We weten het niet. Wat we wel weten is dat hij het erg goed doet. En daar zijn we super blij mee en erg trots op. De nuance die de dokter maakt nemen we dan ook zeer serieus. Mocht het medicijn (PR051) op de markt komen dan is het geen wondermiddel maar een remmer van de oneerlijke ziekte Duchenne. En Morris zelf? Nog een paar weekjes en hij kan zelf op deze site stukjes schrijven en lezen. Hij gaat nl. met sprongen vooruit in groep 3 van basisschool De Zandberg.

Het bekende medicijn PRO051 werkt!

/0 Reacties/in /door

Uit de Volkskrant en NRC van afgelopen week:

Twaalf jongens die een experimenteel medicijn tegen hun spierziekte van Duchenne kregen, konden na een half jaartherapie in 6 minuten tijd gemiddeld 420 meter lopen. Voordat ze het medicijn kregen was dat gemiddeld 385 meter. Gezonde leeftijdgenoten lopen in 6 minuten bijna tweemaal zo ver. Het is bijzonder dat een medicijn de aftakeling door een ernstige erfelijke spierziekte stopzet en zelfs verbetering te zien geeft bij een aantal patiënten.
Het medicijn PRO051 is ontwikkeld door het LUMC en het Leidse biotechnologiebedrijf Prosensa. De resultaten van deze fase 1-2 studie waarin een behandeldosis werd gezocht en vooral naar veiligheid werd gekeken, zijn deze week online gezet door het medisch wetenschappelijke tijdschrift The New England Journal of Medicine. Voor de ontwikkeling van dit en soortgelijke geneesmiddelen hebben prosensa en het LUMC in 2009 een contract met het Britse farmaciebedrijf GSK gesloten dat bijna 500 miljoen euro en verdere royalty’s kan opleveren. In januari is een groter onderzoek met 180 patiënten begonnen. Ook in dat onderzoek is de loopafstand de belangrijkste maat want duchenne patiënten hebben vooral een spierprobleem. Voor meer info kijk op de site van DPP

Zoals eerder gezegd mogen we niets op papier zetten mbt tot Morris en het onderzoek. Voor informatie kan met ons worden gemaild op dvandiemen@ziggo.nl

Er blijft hoop…

/0 Reacties/in /door

maandag 5 juli 2010

Op www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT01153932?term=duchenne&rank=7is een nieuwe fase 2 klinische studie geplaatst met PRO051 (GSK2402968). Deze studie zal de werkzaamheid van twee verschillende doseringsschema’s van PRO051 beoordelen, toegediend gedurende 48 weken, in ambulante jongens met DMD die een exon 51 skip nodig hebben. De farmacokinetiek (hoe het middel zich verspreidt in het lichaam, met welke efficiëntie en snelheid het wordt opgenomen en hoe het uiteindelijk wordt afgebroken), de veiligheid en verdraagzaamheid van PRO051 zullen eveneens bestudeerd worden.
Dit onderzoek zal plaatsvinden in Australië, België, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Spanje, Turkije en het Verenigd Koninkrijk.
Op dit moment worden er nog geen patiënten gezocht voor deelname.

De FDA wil nog aanvullende informatie voordat de fase 3 studie met PRO051 mag gaan starten in de VS. Deze fase 3 studie beoordeelt de veiligheid en werkzaamheid van PRO051 bij ambulante jongens met DMD die een 51 skip nodig hebben, gedurende een toediening van 48 weken.

Interview met Dr. Goemans (Dr. van Morris)

/0 Reacties/in /door

Deze week zijn de resultaten van de PRO051-2 trial (fase I/IIa systemische studie met PRO051) gepresenteerd door dr. N. Goemans op de AAN (American Academy of Neurology) annual meeting in Toronto, Canada. Prosensa en GSK waren zo goed deze vragen van patiënten(organisaties) over Exon Skipping PRO0051-2 te beantwoorden. De toekomst blijft ook voor Morris hoopvol. Wie weet dat na de zomer de trial fase III dan toch gaat beginnen. Lees het volledige interview op: http://www.duchenne.nl/975_q51-2trial.pdf

Dubbel gevoel in Leuven

/0 Reacties/in /door

Het telefoontje van op weg naar Leuven gaf al een vreemd gevoel. Ons werd verteld dat een kleine 2 weken geleden helaas het PTC onderzoek voor Duchenne Patiëntjes is stop gezet. Jarenlange onderzoek naar een medicijn voor Duchenne Patiëntjes met een zgn. stopcodon zat in een bepalende trial fase maar een negatief resultaat op de 6-minuten loop test betekende voorlopig een stop voor dit onderzoek. Zeer negatief nieuws dus voor alle patiëntjes, ouders en de hele medische achterban en onderzoeksteam die hier al jaren mee bezig zijn. Dr. Goemans gaf ons vandaag in Leuven meer tekst en uitleg. Vanwege het lopende onderzoek naar Exon Skipping voor DMD patiëntjes (waaronder Morris) kon en mocht zij niet vertellen wat direct de consequenties van het stop zetten van het PTC onderzoek zou hebben voor Exon Skipping. Een vertraging gaat het in ieder geval wel oplopen. Echt balen! Gelukkig liet Morris zich niet meeslepen in deze malheur. Zijn prestaties waren vandaag prima. Hij gaat nog steeds enigszins vooruit. Alle meetresultaten waren positief. Toch bleef op de terugweg het eerste nieuws onze gemoedstoestand bepalen….  http://ptct.client.shareholder.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=438327

Morris weer naar Leuven (spannend)

/0 Reacties/in /door

Donderdag 18 maart a.s. gaan we weer een tourtje door België rijden. Eindbestemming: Universitair Medisch Ziekenhuis Leuven. Dr. Goemans heeft hopelijk voor ons goed nieuws als ze meer kan vertellen over mogelijke startdata van de trials phase III, Excon Skipping. Naast een gesprek met de Dokter zal Morris weer zijn zgn. zeven rondjes rond de kerk moeten lopen om te bekijken wat zijn uithoudingsvermogen is. Wij vinden in ieder geval dat de stabiliteit is toegenomen met het gebruik van Deflasacort als medicijn. Jammer dat de chocopasta, hagelslag en vlokken niet meer aan hem besteed zijn. Ach, de ‘zonder suiker producten’ zijn na een aantal dage nog wel te pruimen hoor. Papa eet gewoon mee.

Eerste stappen fase III gereed

/0 Reacties/in /door

Hoewel het erg technisch is en nog niet in het Nederlands vertaald, willen we dit nieuws de lezers van de Morrisbikerssite toch niet onthouden. Prosensa, het Pharmaceutisch bedrijf uit Nederland wat het zgn Exon Skipping heeft uitgevonden als medicatie tegen DMD, bracht vandaag een nieuwe site in de lucht met specifieke informatie over de status van lopende onderzoeken. In 2010 zou de klinische testfase II/III moeten opstarten en zoals we nu kunnen zien zijn de eerste stappen gezet.
Kijk voor meer informatie op www.prosensa.eu

Compound   Discovery   Pre-clinical   Phase I / II   Phase III
PRO051   100% finished    100% finished        100% finished   10% finished

In this study PRO051/GSK2402968 was safe, well-tolerated, and effective in specifically inducing exon 51 skipping and dystrophin restoration (up to 35% of normal) in the majority of muscle fibers (up to 94%) in the treated area.  In a subsequent Phase I/II dose-ranging safety study, PRO051/GSK2402968 was administered subcutaneously during 5 weeks in 12 patients at two European clinical centers. The study demonstrated that PRO051/GSK2402968 was well tolerated in all patients and that novel dystrophin expression was detected in each treated patient. An extension study is ongoing in all 12 patients in order to collect longer term safety data before enrolling patients for a large international multi-center pivotal study in 2010. Prosensa is also preparing for a safety and PK study in non-ambulatory DMD boys. Prosensa has partnered with GSK for the further clinical development of PRO051/GSK2402968.