Nieuwe klinische testen Exonskippen

Op 5 mei werden we door Duchenne Parents Project op de hoogte gesteld van wat onze Arts Dr. De groot ons ook had medegedeeld, de start is gekomen van de volgende ronde van de klinische testen met antisense oligonucleaotiden bij patientjes met Duchenne spierdystrofie. Hieronder kunt u het Persbericht lezen. De testen zullen plaatsvinden in een samenwerking tussen het LUMC (Leiden), het Universitair Ziekenhuis in Leuven, het Queen Silvia Children’s hospital in Gothenburg en het Nederlandse bedrijf Prosensa.
Bij de vorige testen werd locaal (in een klein stukje van een onderbeenspier) antisense oligonucleotiden ingespoten en gekeken of de spiercellen (wederom zeer lokaal) hierdoor een verkorte vorm van het ontbrekende eiwit dystrofine aan konden maken. De resultaten van dit onderzoek waren zeer positief. In het nieuwe onderzoek worden antisense oligonucleotiden systemisch (dat wil zeggen: door het hele lichaam) toegediend in de hoop dat ook dan veel spiercellen in staat zullen zijn de verkorte versie van het dystrofine aan te maken. In dit onderzoek (fase I/II) wordt gekeken naar het effect, de veiligheid en eventuele bijwerkingen.
In de centra in Leuven en Gothenborg is men reeds begonnen met het benaderen van patientjes cq potentiele kandidaten voor deze testen.
We blijven hopen dat over een aantal jaren deze medicijnen voor een beter vooruitzicht gaan zorgen voor Morris en alle andere patiëntjes.
Voor meer informatie verwijzen wij jullie naar: www.duchenne.nl