Het bekende medicijn PRO051 werkt!

Uit de Volkskrant en NRC van afgelopen week:

Twaalf jongens die een experimenteel medicijn tegen hun spierziekte van Duchenne kregen, konden na een half jaartherapie in 6 minuten tijd gemiddeld 420 meter lopen. Voordat ze het medicijn kregen was dat gemiddeld 385 meter. Gezonde leeftijdgenoten lopen in 6 minuten bijna tweemaal zo ver. Het is bijzonder dat een medicijn de aftakeling door een ernstige erfelijke spierziekte stopzet en zelfs verbetering te zien geeft bij een aantal patiënten.
Het medicijn PRO051 is ontwikkeld door het LUMC en het Leidse biotechnologiebedrijf Prosensa. De resultaten van deze fase 1-2 studie waarin een behandeldosis werd gezocht en vooral naar veiligheid werd gekeken, zijn deze week online gezet door het medisch wetenschappelijke tijdschrift The New England Journal of Medicine. Voor de ontwikkeling van dit en soortgelijke geneesmiddelen hebben prosensa en het LUMC in 2009 een contract met het Britse farmaciebedrijf GSK gesloten dat bijna 500 miljoen euro en verdere royalty’s kan opleveren. In januari is een groter onderzoek met 180 patiënten begonnen. Ook in dat onderzoek is de loopafstand de belangrijkste maat want duchenne patiënten hebben vooral een spierprobleem. Voor meer info kijk op de site van DPP

Zoals eerder gezegd mogen we niets op papier zetten mbt tot Morris en het onderzoek. Voor informatie kan met ons worden gemaild op dvandiemen@ziggo.nl