Fase I/II studie succes: er blijft hoop!

8 september 2009: Europese samenwerking in Duchenne-onderzoek

Prosensa is een van oorsprong Leids bedrijf dat een medicijn wil ontwikkelen voor de ziekte van Duchenne. Voor het uitvoeren van de proeven gaat Prosensa samenwerken met het grote Europese samenwerkingsverband TREAT-NMD.

Prosensa heeft pas een fase I/II studie afgerond met haar meest geavanceerde product, PRO-051 voor de behandeling van de ziekte van Duchenne en verwacht begin volgend jaar te kunnen starten met een fase II/III studie. PRO-051 is gericht tegen een specifieke mutatie in het dystrophine gen die voorkomt bij ongeveer 13% van de patiënten met Duchenne. Om de fase II/III studie te kunnen opzetten is het noodzakelijk om die patiënten te selecteren die deze mutatie vertonen. Hiervoor zal Prosensa nu gaan samenwerken met TREAT-NMD.

TREAT-NMD is een “Network of Excellence” dat in 2007 werd opgericht met als doel om beloftevolle nieuwe behandelingen voor neuromusculaire aandoeningen zo vlug mogelijk bij de patiënt te brengen. De VSN is hierbij betrokken. Zij beheren onder meer een databank met de precieze klinische en genetische gegevens van meer dan 9.000 Duchenne patiënten wereldwijd. Op basis van een eerste screening werden 300 mogelijke kandidaten geïdentificeerd verspreid over 21 landen.

 

Zie verder de website van Prosensa.

0 antwoorden

Plaats een Reactie

Meepraten?
Draag gerust bij!

Geef een antwoord

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd.

Deze site gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.