maandag 5 juli 2010

Op www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT01153932?term=duchenne&rank=7is een nieuwe fase 2 klinische studie geplaatst met PRO051 (GSK2402968). Deze studie zal de werkzaamheid van twee verschillende doseringsschema’s van PRO051 beoordelen, toegediend gedurende 48 weken, in ambulante jongens met DMD die een exon 51 skip nodig hebben. De farmacokinetiek (hoe het middel zich verspreidt in het lichaam, met welke efficiëntie en snelheid het wordt opgenomen en hoe het uiteindelijk wordt afgebroken), de veiligheid en verdraagzaamheid van PRO051 zullen eveneens bestudeerd worden.
Dit onderzoek zal plaatsvinden in Australië, België, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Spanje, Turkije en het Verenigd Koninkrijk.
Op dit moment worden er nog geen patiënten gezocht voor deelname.

De FDA wil nog aanvullende informatie voordat de fase 3 studie met PRO051 mag gaan starten in de VS. Deze fase 3 studie beoordeelt de veiligheid en werkzaamheid van PRO051 bij ambulante jongens met DMD die een 51 skip nodig hebben, gedurende een toediening van 48 weken.