BioMarin start fase 1 klinisch onderzoek

BioMarin Pharmaceutical Inc heeft aangekondigd gestart te zijn met fase 1 klinische studie van BMN 195, een klein molecuul die zorgt voor upregulatie van utrofine, voor behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD). Bij muizen met mutaties in de normale dystrofine-gen heeft BMN 195 aangetoond de spiersterkte te verbeteren. BMN 195 heeft potentie voor behandeling van het hele spectrum van DMD-patiënten, ongeacht de aard van de genetische afwijking. Eerste resultaten worden verwacht in het derde kwartaal van 2010. Lees hier het hele artikel (bron www.duchenne.nl, 12 januari 2010).

0 antwoorden

Plaats een Reactie

Meepraten?
Draag gerust bij!

Geef een antwoord

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd.

Deze site gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.