BioMarin start fase 1 klinisch onderzoek
BioMarin Pharmaceutical Inc heeft aangekondigd gestart te zijn met fase 1 klinische studie van BMN 195, een klein molecuul die zorgt voor upregulatie van utrofine, voor behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD). Bij muizen met mutaties in de normale dystrofine-gen heeft BMN 195 aangetoond de spiersterkte te verbeteren. BMN 195 heeft potentie voor behandeling van het hele spectrum van DMD-patiënten, ongeacht de aard van de genetische afwijking. Eerste resultaten worden verwacht in het derde kwartaal van 2010. Lees hier het hele artikel (bron www.duchenne.nl, 12 januari 2010).
Plaats een Reactie
Meepraten?Draag gerust bij!