Morris Bikers - Echte Duchenne Heroes

Het telefoontje van op weg naar Leuven gaf al een vreemd gevoel. Ons werd vertled dat een kleine 2 weken geleden helaas het PTC onderzoek voor Duchenne Patientjes is stop gezet. Jarenlange onderzoek naar een medicijn voor Duchenne Patientjes met een zgn. stopcodon zat in een bepalende trial fase maar een negatief resultaat op de 6-minuten loop test betekende voorlopig een stop voor dit onderozek. Zeer negatief nieuws dus voor alle patientjes, ouders en de hele medische achterban en onderzoeksteam die hier al jaren mee bezig zijn. Dr. Goemans gaf ons vandaag in Leuven meer tekst en uitleg. Vanwege het lopende onderzoek naar Exon Skipping voor DMD patientjes (waaronder Morris) kon en mocht zij niet vertellen wat direct de consequenties van het stop zetten van het PTC onderzoek zou hebben voor Exon Skipping. Een vertraging gaat het in ieder geval wel oplopen. Echt balen! Gelukkig liet Morris zich niet meeslepen in deze malleur. Zijn prestaties waren vandaag prima. Hij gaat nog steeds enigszins vooruit. Alle meetresultaten waren positief. Toch bleef op de terugweg het eerste nieuws onze gemoedstoestant bepalen....  http://ptct.client.shareholder.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=438327