Morris Bikers - Echte Duchenne Heroes

Hoewel het erg technisch is en nog niet in het Nederlands vertaald, willen we dit nieuws de lezers van de Morrisbikerssite toch niet onthouden. Prosensa, het Pharmaceutisch bedrijf uit Nederland wat het zgn Exon Skipping heeft uitgevonden als medicatie tegen DMD, bracht vandaag een nieuwe site in de lucht met specifieke informatie over de status van lopende onderzoeken. In 2010 zou de klinische testfase II/III moeten opstarten en zoals we nu kunnen zien zijn de eerste stappen gezet. Kijk voor meer informatie op www.prosensa.eu

In this study PRO051/GSK2402968 was safe, well-tolerated, and effective in specifically inducing exon 51 skipping and dystrophin restoration (up to 35% of normal) in the majority of muscle fibers (up to 94%) in the treated area.  In a subsequent Phase I/II dose-ranging safety study, PRO051/GSK2402968 was administered subcutaneously during 5 weeks in 12 patients at two European clinical centers. The study demonstrated that PRO051/GSK2402968 was well tolerated in all patients and that novel dystrophin expression was detected in each treated patient. An extension study is ongoing in all 12 patients in order to collect longer term safety data before enrolling patients for a large international multi-center pivotal study in 2010. Prosensa is also preparing for a safety and PK study in non-ambulatory DMD boys. Prosensa has partnered with GSK for the further clinical development of PRO051/GSK2402968.