|
Geschreven door Michiel
//
maandag, 12 juli 2010 20:29
|
 maandag 5 juli 2010
Op www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT01153932?term=duchenne&rank=7is een nieuwe fase 2 klinische studie geplaatst met PRO051 (GSK2402968). Deze studie zal de werkzaamheid van twee verschillende doseringsschema's van PRO051 beoordelen, toegediend gedurende 48 weken, in ambulante jongens met DMD die een exon 51 skip nodig hebben. De farmacokinetiek (hoe het middel zich verspreidt in het lichaam, met welke efficiëntie en snelheid het wordt opgenomen en hoe het uiteindelijk wordt afgebroken), de veiligheid en verdraagzaamheid van PRO051 zullen eveneens bestudeerd worden.
Dit onderzoek zal plaatsvinden in Australië, België, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Spanje, Turkije en het Verenigd Koninkrijk.
Op dit moment worden er nog geen patiënten gezocht voor deelname. De FDA wil nog aanvullende informatie voordat de fase 3 studie met PRO051 mag gaan starten in de VS. Deze fase 3 studie beoordeelt de veiligheid en werkzaamheid van PRO051 bij ambulante jongens met DMD die een 51 skip nodig hebben, gedurende een toediening van 48 weken. |
|
|
Geschreven door Michiel
//
maandag, 24 mei 2010 20:17
|
 En Morris.... die doet het super. Sinds dit pinksterweekend hoeft hij gelukkig geen 1,5 liter groen getrokken thee meer te drinken maar volstaat 1 (mega) capsule. en deze slinkt hij zonder morren door. Naast deze pil nog een portie kalktabletten en de grote enge pil met hormonen. Maar goed, hij verdraagt het erg goed. Top! Eén keer per drie weken is het feest want dan mag hij naar Danielle, de fysiotherapeute. morris noemt dit de gym. Hij vindt al dat draaien, keren, huppelen en springen prachtig. Daarnaast gaat hij elke woensdag naar het zwembad. Eén keer per half jaar naar het ziekenhuis in Nijmegen en hopenlijk straks weer vaak naar Leuven als de lang verwachte trials gaan beginnen. Van dat front helaas nog geen nieuws. |
|
Interview met Dr. Goemans (Dr. van Morris) |
|
Geschreven door Michiel
//
vrijdag, 16 april 2010 18:47
|
|
Deze week zijn de resultaten van de PRO051-2 trial (fase I/IIa systemische studie met PRO051) gepresenteerd door dr. N. Goemans op de AAN (American Academy of Neurology) annual meeting in Toronto, Canada. Prosensa en GSK waren zo goed deze vragen van patiënten(organisaties) over Exon Skipping PRO0051-2 te beantwoorden. De toekomst blijft ook voor Morris hoopvol. Wie weet dat na de zomer de trial fase III dan toch gaat beginnen. Lees het volledige interview op: http://www.duchenne.nl/975_q51-2trial.pdf |
|
Geschreven door Michiel
//
donderdag, 18 maart 2010 19:14
|
|
Het telefoontje van op weg naar Leuven gaf al een vreemd gevoel. Ons werd vertled dat een kleine 2 weken geleden helaas het PTC onderzoek voor Duchenne Patientjes is stop gezet. Jarenlange onderzoek naar een medicijn voor Duchenne Patientjes met een zgn. stopcodon zat in een bepalende trial fase maar een negatief resultaat op de 6-minuten loop test betekende voorlopig een stop voor dit onderozek. Zeer negatief nieuws dus voor alle patientjes, ouders en de hele medische achterban en onderzoeksteam die hier al jaren mee bezig zijn. Dr. Goemans gaf ons vandaag in Leuven meer tekst en uitleg. Vanwege het lopende onderzoek naar Exon Skipping voor DMD patientjes (waaronder Morris) kon en mocht zij niet vertellen wat direct de consequenties van het stop zetten van het PTC onderzoek zou hebben voor Exon Skipping. Een vertraging gaat het in ieder geval wel oplopen. Echt balen! Gelukkig liet Morris zich niet meeslepen in deze malleur. Zijn prestaties waren vandaag prima. Hij gaat nog steeds enigszins vooruit. Alle meetresultaten waren positief. Toch bleef op de terugweg het eerste nieuws onze gemoedstoestant bepalen.... http://ptct.client.shareholder.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=438327 |
|
Morris weer naar Leuven (spannend) |
|
Geschreven door Michiel
//
dinsdag, 16 maart 2010 11:00
|
 Donderdag 18 maart a.s. gaan we weer een tourtje door Belgie rijden. Eindbestemming: Universitair Medisch Ziekenhuis Leuven. Dr. Goemans heeft hopenlijk voor ons goed nieuws als ze meer kan vertellen over mogelijke startdata van de trials phase III, Excon Skipping. Naast een gesprek metde Dokter zal Morris weer zijn zgn. zeven rondjes rond de kerk moeten lopen om te bekijken wat zijn uithoudingsvermogen is. Wij vinden in ieder geval dat de stabiliteit is toegenomen met het gebruik van Deflasacort als medicijn. Jammer dat de chocopasta, hagelslag en vlokken niet meer aan hem besteed zijn. Ach, de 'zonder suiker producten' zijn na een aantal dage nook wel te pruimen hoor. Papa eet gewoon mee. |
|
|
|
|
<< Start < Vorige 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Volgende > Einde >>
|
|
Pagina 1 van 9 |
